Família de Fartura (SP) luta para ampliar acesso ao medicamento de alto custo para crianças com atrofia muscular espinhal.

Um remédio que custa cerca de oito milhões de reais é considerado uma das melhores opções para o tratamento da atrofia muscular espinhal, doença genética rara e degenerativa que afeta os neurônios motores. Uma família de Fartura (SP) promove uma campanha online para mudar a lei de acesso ao medicamento no tratamento de crianças com a condição.

Para mudar o acesso ao remédio Zolgensma, os pais da pequena Luiza Bezerra Fabro, Andreza de Oliveira Bezerra e Luiz Henrique Cavallaro Fabro, iniciaram uma campanha para coletar assinaturas que apoiem essa mudança. O objetivo é atingir 20 mil assinaturas e encaminhar o pedido ao Senado Federal do Brasil.

Ao g1, Andreza, que é servidora pública, explicou que o remédio é oferecido gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para crianças de até seis meses de idade. A campanha é para que isso mude e o medicamento seja disponibilizado para crianças maiores de dois anos ou até 21 quilos, como indica a bula.

O tratamento oferecido pelo Zolgensma é inovador, pois consegue agir diretamente no DNA e restaurar o gene. “Uma única dose pode significar a chance de um futuro com mais qualidade de vida”, diz a mãe.

Família de Fartura (SP) cria campanha para mudar lei de acesso a medicamento milionário — Foto: Arquivo pessoal/Andreza de Oliveira Bezerra

No site da campanha, a família explica que a proposta visa ampliar o acesso ao medicamento pelo SUS para todas as crianças com AME que pesem até 21 quilos, independentemente da idade. Também foi informado que, na legislação atual, o uso é limitado a menores de dois anos e até 13,5 quilos.

Segundo Andreza, estudos comprovam a eficácia e a segurança do medicamento em crianças mais velhas, e a mudança busca atualizar a legislação brasileira com base em evidências científicas.

Até a publicação desta reportagem, a campanha já contava com mais de duas mil assinaturas. O objetivo é alcançar 20 mil apoios até novembro deste ano. A ideia pode se tornar uma sugestão legislativa e será debatida pelos senadores.

O diagnóstico de Luiza

Aos oito meses, em maio de 2023, Luiza foi diagnosticada com atrofia muscular espinhal. Nos primeiros quatro meses de vida, a menina começou a apresentar os primeiros sintomas, e a família iniciou a investigação. Depois de passar por diversos profissionais, os pais receberam a notícia do diagnóstico de AME.

“Foi um grande choque. Vivemos um luto naquele momento, muita tristeza, perdemos o sentido da vida, vimos sonhos indo embora. Dali em diante, nossa vida mudou e mudou para sempre. Fomos à luta para conseguir o melhor para ela”, relembrou a mãe.

Aos oito meses, Luiza foi diagnosticada com atrofia muscular espinhal e precisa de tratamento milionário — Foto: Arquivo pessoal/Andreza de Oliveira Bezerra

Segundo Andreza, o tratamento começou com o remédio Risdiplam, que ajudou a controlar o avanço da doença, mas não impediu a perda dos neurônios motores. A condição é causada por uma falha genética: a ausência do gene responsável pela produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos músculos, o que provoca fraqueza muscular e respiratória.

Para toda a família, o diagnóstico foi um choque, e ninguém imaginava passar por essa situação. Eles conheceram o medicamento por meio de uma indicação médica, que explicou o valor e orientou entrar com um processo judicial contra o sistema de saúde. “Esperamos que a Luiza e outras crianças tenham uma qualidade de vida digna para viver e que consigam ter acesso ao medicamento, para ter mais oportunidades e autonomia sobre o próprio corpo”, disse Andreza.

A mãe também explicou que a família não tem condições de pagar um plano de saúde, por isso decidiu entrar com uma ação contra o SUS. Desde o diagnóstico até o momento, o pedido de acesso ao medicamento pela via judicial foi negado três vezes. “Estamos desesperados, numa luta contra o tempo. E angustiados, pois a Anvisa só permite a aplicação do medicamento até os dois anos”, completou.

Mudar a lei

Ainda para a reportagem, a família contou que a campanha começou devido à própria necessidade, diante da falta de acesso ao medicamento por causa da legislação vigente, que libera o uso apenas para crianças de até seis meses. A intenção é ampliar esse acesso. Nessa trajetória, eles acabaram conhecendo outras pessoas que convivem com a AME e que também passaram a compartilhar o projeto

“Não só para nós, mas para outras crianças também. Começamos compartilhando com a família e amigos, muitos abraçaram a nossa causa e estamos aí lutando para conseguir as 20 mil assinaturas.”

O sentimento diante da necessidade do remédio, para os pais, é de medo e ansiedade, mas também de esperança e fé em sua religião para alcançar o objetivo. “Esperamos conseguir que mudem essa lei e ofereçam o remédio para todas as crianças portadoras da doença, levando em consideração a bula deste medicamento. Quem tem AME, tem pressa. Cada dia que passa é um dia a menos de sobrevivência dos músculos.”

Luiza passa por diversos tratamentos para impedir o enfraquecimento dos músculos causados pela doença genética — Foto: Arquivo pessoal/Andreza de Oliveira Bezerra